新京报讯(记者张秀兰)2月14日，全球首款固定剂量皮下注射血友病非因子创新疗法友瑞宁(通用名为马塔西单抗)在首都医科大学附属北京儿童医院、北京大学人民医院及厦门大学附属第一医院同步开出全国首批处方。该药有望帮助更多血友病患者实现“功能性治愈”，迈向生活“正常化”。
血友病是由凝血因子缺乏(A型血友病缺乏FⅧ，B型血友病缺乏FⅨ)引起的罕见遗传性血液疾病，这种缺乏导致了凝血功能障碍。血友病通常在儿童早期被诊断出来。截至2025年2月，中国登记在册的血友病患者数5万余例。血友病患者临床表现为自发性或外伤后出血，主要出血部位为关节和肌肉。颅内出血不常见，但死亡率高。
首都医科大学附属北京儿童医院血液病科主任吴润晖教授表示，血友病患者，特别是青少年患者正处于生长发育和心理建设的关键期，传统治疗带来的频繁静脉穿刺痛苦以及剂量调整难题，是横亘在患儿回归正常生活面前的障碍，“马塔西单抗的创新机制不受限于凝血因子半衰期及其峰谷波动，不仅能通过每周一次皮下给药显著提升依从性，更重要的是它能提供持续稳定的预防出血保护，帮助患者消除疾病自我感知，实现身心机能的全面复原。这对于帮助患者回归‘正常化’生活至关重要。”
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